Genleri, adeta bir video montajlar gibi kesmenin ve birbirine eklemenin mümkün olduğunu biliyor muydunuz? İnsanoğlu genleri anlamanın da ötesinde artık genleri istediği şekilde manipüle edebilir hale geliyor. Bu yazıda Yeni Nesil Genetik Dizileme yönteminden ve CRISPR’dan bahsedeceğiz. Bu iki gelişmenin yakın zamanda birçok alanda yıkıcı bir değişime neden olması bekleniyor. Akla elbette ilk sağlık sektörü geliyor fakat tarım ve hayvancılık da bu gelişmelerden ciddi oranda etkilenmesi beklenen sektörlerden.
Yeni Nesil Genetik Dizileme Nedir?
Yeni nesil genetik dizileme, gen diziliminin daha hızlı ve daha az maliyetle elde edilmesini sağlayan tekniktir. Aynı zamanda ikinci nesil dizileme olarak da adlandırılır. Yeni nesil dizileme yöntemlerinden önce, birçok farklı yöntemle dizileme yapılabiliyordu. Örneğin Sanger metoduyla, tek seferde bir tek DNA parçası dizilenebiliyordu, yeni yöntemler ise aynı anda milyonlarca DNA parçasını dizileyebiliyor.
Bu gelişme gen bilimi için devrim niteliği taşıyor. 2003 yılında bir insanın genetik dizilimini çıkarmak 3 milyar dolara maloluyordu. Bugün bin dolardan biraz daha az bir maliyetle bu işlemi gerçekleştirmek mümkün. Bu değişimin nedeni biyokimyadaki, optikteki ve bilgisayar teknolojilerindeki gelişmeler.
Boğaziçi Üniversitesi Moleküler Biyoloji ve Genetik Bölümü Türkiye Genom Projesi kapsamında, farklı bölgelerden 17 kişinin gen dizilimini çıkarmışlar. Bunu yaparken de yeni nesil yöntemleri kullanarak maliyetleri düşürmüşler. Araştırma hakkında daha detaylı bilgiye ulaşmak isterseniz buraya tıklayın.
Neden İyi Yatırım Fırsatları Oluşturuyor?
Finansal danışmanlık şirketi ARK’a göre, yeni nesil dizileme yöntemleri yıkıcı inovasyon kategorisine giriyor. Hızlı maliyet düşüşüne neden olması, sektörler ve coğrafyalararası olması, daha fazla inovasyon yapılmasına alan açması nedeniyle, bu yıkıcı inovasyon aynı zamanda iyi bir yatırım fırsatı olarak da değerlendiriliyor.
DNA dizilemenin maliyetinin düşmesi, talebi gitgide yükseltiyor. 2018 yılında kadar 5 milyon dizileme yapılmış, 2020 yılına kadar bu sayının 200 milyon olması bekleniyor.
ARK – Big İdeas 2019
Yeni nesil DNA diziliminin 2018 yılında hacmi yaklaşık 4 milyar dolar, 2023’de bunun 20 milyar dolar olması bekleniyor.
Yeni nesil DNA dizilimi sayesinde bugün, katılımsal hastalık taramaları yapılabiliyor. Metagomik çalışmalarda, bakteri, virüs ve parazit gibi çevresel etkenlerin DNA’ları üzerinde yoğunlaşılıyor. Poligenik çalışmalarda ise bir hastanın DNA’ları dizilenerek kanser riski olup olmadığının anlaşılması sağlanabiliyor.
Genlerin okunmasını basitçe bir film izlemeye benzetirsek, bunun bir sonraki adımı, elimizdeki filmi kendi istediğimiz şekilde montajlamak olacaktır. Artık genleri manipüle ederek DNA’yı değiştirmek mümkün. Bu da bizi bir sonraki yatırım fırsatımız, CRISPR’a getiriyor.
CRISPR Nedir?
Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats” yani “Düzenli aralıklarla bölünmüş, palindromik tekrar kümeleri.” anlamına gelen ve kısaca CRISPR olarak anılan buluşla genler üzerinde değişiklik yapmak mümkün hale gelmiştir. Genellikle değişiklik yapma aracı olarak algılansa da, aslında CRISPR isminden de anlaşılacağı gibi tekrar kümelerine verilen addan fazlası değildir. DNA üzerinde kesme ekleme gibi değişiklik yapılabilmesi için Cas9 proteinine ihtiyaç vardır. Yani gen düzenleme aracı dendiğinde aslında CRISPR-Cas9 kastedilmektedir. Hem CRISPR’ın hem de Cas9 proteininin bulunması, genler üzerinde değişiklik yapılabilmesini mümkün kılmıştır.
Yöntemle neler yapılabiliyor?
- DNA / RNA kesilebiliyor
- DNA / RNA eklenebiliyor
- Genler aktive ya da deaktive edilebiliyor
- Moleküler olaylar takip edilebiliyor, kaydedilebiliyor
- Moleküller belirlenebiliyor
Genler üzerinde değişilik yapılabilmesi, ilk olarak, hangi genlerin ne tür bir işlevinin olduğunun anlaşılmasına vesile oldu. Günümüzde hepatit, kanser, alzheimer gibi çok sayıda hastalığın tedavisinde de CRISPR Cas9 yöntemi deneniyor ve umut vaad ediyor. Genlere müdahale edilebilmesinin en çok tartışma yaratan boyutu ise üreme ile ilgili. Üreme hücrelerine müdahale edilmesinin etkileri nesiller boyu süreceği için, ahlaki bir boyutu var ve bu nedenle birçok ülkede henü yasadışı.
ARK Yatırım’a göre denemelerin başladığı bazı hastalıklar ve pazar hacimleri;
- Orak Hücre Anemisi: Bu hastalıkla doğan 360 000 insan var. 2-4 milyar dolarlık bir pazar mevcut
- Çocukluk Körlüğü: Dünya çapında 6000 hasta var. 6-27 milyar dolarlık bir pazar mevcut
- Hatalı Protein Birikimi: Dünya çapında 50 binden fazla hasta var. 23 milyar dolarlık bir pazar mevcut.
Neden İyi Bir Yatırım Fırsatı?
ARK danışmanlığa göre, CRISPR’ın tüm monojenik hastalıklar üzerinde etkisi olması beklenmekte. Bu da yıllık 75 milyar dolar global hasılat anlamına geliyor. Her 100 insandan 1’inde monojenik bir hastalık bulunuyor. Eğer dünyadaki tüm hastalar hedeflenebilirse, global market potansiyeli 2 trilyon dolara kadar çıkabilir.
CRISPR Cas9 gelecek 5 yılda en çok talebi oluşturacak 3 hastalığı tedavi etmeyi hedefliyor. Eğer diyabet, romatizmal eklem iltihabı ve HIV için uygulanabilirse, 2025 yılında toplamda 770 milyon hastanın harcayacağı yaklaşık 2 trilyon dolarlık bir pazarda oynayabilecek.
CRISPR Cas9 sayesinde, kişinin kendi hücreleri kullanılarak, kanser hücrelerinin bertaraf edilmesi de mümkün. CAR-T denilen bu yöntem 2017 yılında FDA tarafından onaylandı. Bundan önce kullanılan yöntemlerin hasta başı maliyeti 300 bin dolar ile 900 bin dolar arasında değişiyordu. CAR-T yöntemleri ise bu fiyatların çok altında kalıyor.
Diğer Kullanım Alanları
Aşağıdaki görselde de görebileceğiniz gibi, ARK’a göre CRISPR’ın daha birçok kullanım alanı mevcut.
- Üretim
- Teşhis
- Mikrobiyom ve toplum sağlığı
- Biyosavunma ve izleme
- Biyoyakıtlar ve sürdürülebilirlik
- DNA depolama
ARK – Big İdeas 2019
Bu yazımda sizlere yeni nesil gen dizilimi ve CRISPR ile ilgili gelişmelerin, birçok sektörde ne gibi değişimlere yol açacağından ve bu değişimlerin yarattığı yatırım fırsatlarından söz ettim. Yazı dizisi boyunca tekrarladığım gibi, tüm bu teknolojilerin yıkıcı inovasyon olması, belki de daha aklımıza bile gelmeyen birçok farklı alanda, bambaşka gelişmelere de yol açabilecek olmaları da yatırım potansiyellerini arttırmaktadır. Gen dizilimi ve CRISPR, insanlığın geleceğini değiştirme potansiyeli taşıyan iki önemli gelişme olarak kaydedilmeli ve takip edilmelidir.
